摘要：隨著分子技術(shù)、組織工程技術(shù)、免疫學(xué)和細(xì)胞生物學(xué)等科研成果的快速發(fā)展，細(xì)胞治療作為相對安全且有效的治療手段，在臨床上的作用越來越突出，被譽為“未來醫(yī)學(xué)的三大支柱”。本文重點講解細(xì)胞治療的分類、產(chǎn)業(yè)鏈情況、政策環(huán)境及面臨的挑戰(zhàn)。

近幾年發(fā)展最快的生物醫(yī)學(xué)技術(shù)，莫過于細(xì)胞治療。雖然還存在許多未解決的問題，但在一些疑難雜癥的治療和病情緩解上表現(xiàn)尤為出色，廣泛受到醫(yī)生和患者的重視，也擔(dān)起了越來越重要的作用。

細(xì)胞治療主要分為干細(xì)胞和免疫細(xì)胞治療，干細(xì)胞業(yè)務(wù)主要集中在上游

細(xì)胞治療是指將正常的人體細(xì)胞經(jīng)生物工程改造處理后移植到患者體內(nèi)，以替代患者體內(nèi)受損細(xì)胞或具備更強大的免疫功能，從而達(dá)到治療的目的。細(xì)胞治療按種類來分可以分為干細(xì)胞和免疫細(xì)胞治療。詳情如圖1所示。

圖1 細(xì)胞治療的分類情況

(資料來源：五度易鏈行業(yè)研究中心)

干細(xì)胞治療是指利用人體干細(xì)胞分化和修復(fù)的功能，將健康的干細(xì)胞移植到患者體內(nèi)達(dá)到重建功能或修復(fù)病變細(xì)胞的目的，廣泛應(yīng)用于臨床的各種類型疾病，主要包括神經(jīng)系統(tǒng)疾病、肝臟疾病、血液類疾病、心血管系統(tǒng)疾病、器官移植及組織創(chuàng)傷等方面。

免疫細(xì)胞治療是指采集人體自身免疫細(xì)胞，經(jīng)過生物工程技術(shù)體外培養(yǎng)，使其靶向性殺傷功能增強或數(shù)量成倍增多，然后再輸送到人體內(nèi)殺滅組織中的突變細(xì)胞、癌細(xì)胞或病原體等，增強機體的免疫能力。目前我國免疫細(xì)胞的業(yè)務(wù)線還不完善，至今仍未有產(chǎn)品上市。

干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)化發(fā)展由上中下三部分組成。根據(jù)我國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀而言，干細(xì)胞業(yè)務(wù)主要集中在上游(干細(xì)胞采集和儲存)業(yè)務(wù)，中下游業(yè)務(wù)絕大多數(shù)處于臨床試驗階段，短期內(nèi)難以獲得規(guī)模化的市場應(yīng)用。詳情如圖2所示。

圖2 干細(xì)胞療法產(chǎn)業(yè)鏈

(資料來源：五度易鏈行業(yè)研究中心)

臍帶血儲存是干細(xì)胞上游產(chǎn)業(yè)的初級應(yīng)用，未來的市場方向主要為血庫業(yè)務(wù)向中下游的延伸，拓展到干細(xì)胞移植及干細(xì)胞藥物等業(yè)務(wù)。隨著生物工程學(xué)科的進(jìn)步，未來干細(xì)胞幾乎可以在所有重大疾病中發(fā)揮作用。

我國細(xì)胞治療曾經(jīng)歷短暫的寒冬，多項政策扶持使行業(yè)已恢復(fù)到正常發(fā)展軌道

行業(yè)正常發(fā)展離不開法律法規(guī)的監(jiān)管，否則就容易繞彎路，我國的細(xì)胞治療領(lǐng)域曾經(jīng)經(jīng)歷短暫的寒冬，2012年由于產(chǎn)業(yè)標(biāo)準(zhǔn)及監(jiān)管的缺失，全面叫停了各類干細(xì)胞技術(shù)的應(yīng)用。

隨著全球范圍內(nèi)生物細(xì)胞技術(shù)進(jìn)步和產(chǎn)業(yè)快速發(fā)展，近年來，我國陸續(xù)頒布多項政策扶持細(xì)胞治療業(yè)務(wù)的發(fā)展，細(xì)胞治療行業(yè)已恢復(fù)到正常的軌道上，更多疾病被治愈，更多患者得到受益，這也標(biāo)志著細(xì)胞治療有望進(jìn)入全新發(fā)展的階段。圖3為2009-2018年國內(nèi)關(guān)于細(xì)胞治療的相關(guān)政策扶持。

圖3 國內(nèi)關(guān)于細(xì)胞治療的政策環(huán)境

(資料來源：五度易鏈行業(yè)研究中心)

現(xiàn)階段細(xì)胞治療仍存在基礎(chǔ)研究、政策監(jiān)管及轉(zhuǎn)化技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)等方面的挑戰(zhàn)

目前,細(xì)胞治療還面臨著許多困難和挑戰(zhàn)，多數(shù)干細(xì)胞的臨床研究還處于非常早期的階段，其中一部分最終以失敗告終，我國干細(xì)胞的研究基礎(chǔ)并不牢固，核心技術(shù)和專利較少，缺乏創(chuàng)新，產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程動力不足。產(chǎn)業(yè)的發(fā)展進(jìn)程與監(jiān)管不同步，與國外相比，我國細(xì)胞療法產(chǎn)業(yè)起步較晚，相關(guān)監(jiān)管法規(guī)至今還未完善，并沒有對準(zhǔn)入和監(jiān)管做出明確的說明，政策法規(guī)比較模糊，行業(yè)內(nèi)真正關(guān)心的問題并沒有得到解決。臨床研究轉(zhuǎn)化缺乏技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)，細(xì)胞的研發(fā)和成果是多學(xué)科交叉、相互促進(jìn)的新興領(lǐng)域，在基礎(chǔ)研究和產(chǎn)品研發(fā)等方面已經(jīng)形成快速發(fā)展的態(tài)勢，但與之密不可分的政策框架、臨床準(zhǔn)入原則、產(chǎn)品標(biāo)準(zhǔn)、技術(shù)規(guī)范、轉(zhuǎn)化模式、評估指標(biāo)及倫理準(zhǔn)則等在我國長時間的滯后，給細(xì)胞治療產(chǎn)品的轉(zhuǎn)化研究帶來嚴(yán)重的困擾，阻擾細(xì)胞治療的應(yīng)用化進(jìn)程。

總結(jié)

綜上所述，細(xì)胞治療主要分為干細(xì)胞和免疫細(xì)胞治療，干細(xì)胞業(yè)務(wù)主要集中在上游，免疫細(xì)胞的業(yè)務(wù)線還不完善，至今仍未有產(chǎn)品上市。2012年，由于我國產(chǎn)業(yè)標(biāo)準(zhǔn)及監(jiān)管的缺失，全面叫停了各類干細(xì)胞技術(shù)的應(yīng)用，短暫的寒冬過后，多項政策扶持又使行業(yè)已恢復(fù)到正常發(fā)展軌道。現(xiàn)階段細(xì)胞治療仍存在基礎(chǔ)研究不牢固、政策監(jiān)管模糊及轉(zhuǎn)化技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)不完善等方面的挑戰(zhàn)，但參照國外的進(jìn)程來看，我國細(xì)胞療法的規(guī)模化臨床應(yīng)用指日可待。