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基因編輯技術成功清除HIV病毒 什么是基因編輯?

五度易鏈 2019-07-04 2387 0

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近日,美國研究人員首次成功消滅了活體老鼠DNA中的HIV病毒,該實驗由天普大學和內布拉斯加大學的研究人員發表于《自然通訊》雜志上。研究參與者卡米爾博士稱,這是一項重大突破,首次證明HIV是一種可治愈疾病疾病。

  近日,美國研究人員首次成功消滅了活體老鼠DNA中的HIV病毒,該實驗由天普大學和內布拉斯加大學的研究人員發表于《自然通訊》雜志上。研究參與者卡米爾博士稱,這是一項重大突破,首次證明HIV是一種可治愈疾病疾病。

  據悉,目前全球約有3700萬名HIV病毒攜帶者,艾滋病毒目前用抗逆轉錄病毒療法進行治療。該療法會抑制病毒自我復制,但不能完全消除。如果患者停止治療,病毒將繼續自我復制。

  研究人員現在能夠在“擬人化”的老鼠身上摧毀這種病毒。他們在老鼠身上注射人類骨髓,模仿人體免疫系統,并用基因編輯和藥物兩種方法對抗病毒。研究人員稱,在測試的21只小白鼠中,有9只被移除了病毒。目前,他們正在測試這種組合療法對靈長類動物的作用。研究人員的目標是,獲得美國食品和藥物管理局的批準,到2020年對人類進行1期臨床試驗。

  “基因編輯”是怎么回事?

  在“基因編輯“技術出現之前,改變生物基因主要靠引導其“基因突變”,也就是說,使用輻射或化學物質作為突變原,破壞生物某個特定基因,讓它無法起作用。據說通過這種方法,科學家曾創造出剩飯放冷后也不會變硬的水稻品種以及肉質非常肥厚的牡蠣。然而,這項技術要想獲得成功十分依靠運氣。因為,在數量上萬的龐大基因之中,我們無法預測遭到破壞的會是哪個部分的基因,想要破壞目標基因,只能依靠偶然。而在絕大多數情況下,遭到破壞的都是非目標基因,所以研究者們只能不斷重復相同的實驗。

  這種情況下,如何能夠精準破壞目標基因,準確“編輯”我們需要“改造”的那部分基因,就成了科學家們需要攻克的難題。這個難題的解決方案就是“基因編輯”技術。所謂“基因編輯”技術,能“以迄今為止最高的準確率,對指定基因進行破壞”。

  要精準“編輯”目標基因,至少需要包含兩個步驟:首先要準確地“找到”這段基因,然后再將其“切除”,替換成我們所需的基因,或者讓其自然修復。因此,用作“基因編輯”的“工具”就需要具備“向導+切斷”的兩個部分。

  大約在20年前,出現了第一代基因組編輯技術——ZFN(鋅指核酸酶),經過設計的鋅指蛋白可以在數萬基因中找到目標基因并與之結合,而其上連接的內切酶就發揮類似剪刀的作用,將基因切斷,使目標基因喪失作用。2010年左右,第二代基因編輯工具TALEN在讀取效率和切除準確度上又有提升。但想要完成這種蛋白質的制備,必須具備極高的知識水平和技術能力。因此,2012年出現的第三代技術:CRISPR-Cas9,以其制備簡單,精準度高的特點,迅速獲得關注。

  前兩代基因編輯都是以蛋白質作為向導,但CRISPR-Cas9用更加容易制備的RNA作為“向導”,用Cas9內切酶作為“剪刀”,操作過程簡單了許多,定位更加精準,無需切斷DNA的雙鏈,僅切開單鏈就可以進行編輯,大大降低了染色體變異的風險。于是,“基因編輯”聽上去變得像我們日常對文檔進行“定位、剪切、粘貼”一樣簡單。

  通過基因編輯,科學家已經培育出“無角奶?!保院筮€有可能設計“功能牛”,直接將人體所需營養物“編輯”進動物體內。不僅如此,培育發芽后無毒的土豆,不易腐爛的西紅柿,高產的水稻,“溫順”的金槍魚……都已經在科學家的實驗當中。這樣看來,出現不會咬人的蚊子、不長象牙的大象、不長角的犀牛,以及見到獨角獸,甚至復活那些已經絕滅的動植物是指日可待的事情了。


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